В последние годы были достигнуты значительные прогрессы в лечении серповидноклеточной анемии — распространенной генетической болезни, которая вызывает серьезные последствия для здоровья и жизни пациентов. В недавнем прошлом больные не имели практически никаких вариантов лечения и были вынуждены полагаться на поддерживающее лечение и профилактику.
Но сегодня люди могут быть рады тому, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило первый препарат для лечения серповидноклеточной анемии, основанный на стволовых клетках. Он был разработан компанией Celgene Corporation и называется luspatercept-aamt. Этот препарат предназначен для лечения взрослых пациентов с серповидноклеточной анемией, у которых не было ответа на другие лечения.
Данный препарат отличается по своему механизму действия от других препаратов, используемых д
